Задачи и решения
Главная » Новости » Генная терапия одной из самых тяжелых форм диабета успешно прошла первую часть испытаний

Генная терапия одной из самых тяжелых форм диабета успешно прошла первую часть испытаний

24.04.2020

Американские медики разработали генную терапию для лечения синдрома Вольфрама – одной из самых тяжелых форм диабета, и проверили ее в действии на мышах. Как сообщила в четверг пресс-служба университета штата Вашингтон, статья об этом опубликована в журнале Science Translational Medicine.

"Мы впервые использовали [метод редактирования генома] CRISPR/Cas9 для того, чтобы исправить генетический дефект и подавить диабет, который он вызывает. В этих опытах мы использовали клетки пациентов с синдромом Вольфрама, однако эту же методику можно применять для создания генной терапии и от других форм диабета", – рассказал о работе один из авторов исследования, доцент университета Вашингтона в Сент-Луисе (США) Джеффри Миллмэн.

Синдром Вольфрама – это редкая генетическая болезнь, которая связана с появлением ряда мутаций в генах WFS1 и CISD2. Эти гены играют важную роль в производстве определенных белков в различных типах клеток, они помогают белкам принимать правильную форму. Точные последствия повреждения этих генов пока не ясны, однако они приводят к развитию очень тяжелой болезни.

В частности, у носителей мутаций в WFS1 и CISD2 часто еще в детстве появляется диабет первого типа, в подростковом возрасте у них пропадают слух и зрение, а также возникает ряд других тяжелых проблем с работой нервной системы. Сейчас нет методов синдрома Вольфрама, из-за чего его носители редко доживают до 30 лет.

На пути к излечению диабета

Миллмэн и его коллеги разработали и проверили в действии первую генную терапию этой болезни. Для этого они использовали стволовые клетки и одну из новых версий популярного геномного редактора CRISPR/Cas9, которая может исправлять "точечные" дефекты в геноме человека и других млекопитающих.

С его помощью ученые попытались исправить одно из самых опасных последствий развития синдрома Вольфрама – диабет первого типа. Для этого они использовали перепрограммированные стволовые клетки пациентов. Идея ученых была очень простой – они планировали исправить в геноме этих клеток "опечатку" в гене WFS1 и потом использовать их для того, чтобы выращивать так называемые бета-островки Лангерганса поджелудочной железы, которые вырабатывают инсулин.

Руководствуясь этой идеей, медики использовали подобные клетки из организмов носителей синдрома Вольфрама для того, чтобы вылечить мышей, которые страдали от диабета первого типа. Опыты показали, что уровень сахара в крови грызунов начал нормализоваться всего через две недели после того, как ученые ввели в поджелудочную железу "заготовки" бета-островков Лангерганса. Это подтвердило эффективность подобного подхода.

В следующие полгода состояние мышей продолжало оставаться стабильным. Это говорит о том, что бывшие стволовые клетки успешно прижились в их организме и стали частью поджелудочной железы, не вызвав отторжения. Подобный успех, как считают ученые, открывает дорогу не только для лечения синдрома Вольфрама, но и "обычного" диабета первого типа.

Источник.

SSL Certificates